أول حقنة في العالم لـ"علاج" مرض التوحد

حقق علماء صينيون إنجازا هاما في ابتكار أول لقاح، يقولون إنه يمكن أن يعالج أعراض التوحد، من خلال تحرير القاعدة الجينية داخل الدماغ.
وأظهر العلاج، الذي طوره فريق من جامعة فودان وكلية الطب بجامعة شنغهاي جياو تونغ، في الصين، نتائج إيجابية عند اختباره على الفئران.

وعلى الرغم من أنه تم استخدام الحقن حتى الآن فقط على الفئران، لكن العلماء يقولون إن الأدلة التي توصلوا إليها تشير إلى أنه من الممكن استخدامها لمساعدة البشر الذين يعانون من اضطراب طيف التوحد.
وقام علماء جامعة شنغهاي بحقن الفئران بأداة تحرير الجينات التي غيرت طفرة معينة في الحمض النووي المرتبط بأعراض التوحد.

والفئران ذات الخاصية الجينية التي تم إعطاؤها الحقنة، شهدت انعكاسا كاملا لمشاكلها السلوكية والاجتماعية.
وتم ربط اضطراب طيف التوحد (ASD) بطفرة في جين MEF2C. ويسبب خلل الحمض النووي مشاكل في عمليات النمو الحاسمة في الدماغ.
وعلى الرغم من أن العلماء من كلية الطب بجامعة شنغهاي جياو تونغ وجامعة فودان في شنغهاي ركزوا على جين واحد، إلا أنهم حذروا من أنه من المحتمل أن تكون هناك عدة طفرات جينية متورطة في تطور مرض التوحد.
وربطت دراسات سابقة بين أكثر من 200 طفرة جينية واضطراب طيف التوحد، ومعظمها ليس وراثيا.
واختار هؤلاء العلماء التركيز على جين واحد يسمى MEF2C، لأن الأطفال الذين يعانون من طفرات أو عمليات حذف فيه، والذين يعيشون في الصين وكوريا، من المعروف أنهم أكثر عرضة من غيرهم لتشخيص هذا الاضطراب.
ويشارك جين MEF2C بشكل كبير في النمو العصبي سواء في الرحم أو في مرحلة الطفولة. وهو يبرمج وظائف مناطق الدماغ التي تعد جزءا لا يتجزأ من التعلم والذاكرة، مثل القشرة الأمامية والحصين.
وفي الدراسة الحديثة التي نشرتها مجلة Nature Neuroscience، قام العلماء بتعبئة جرعة التحرير الجيني الخاصة بهم في فيروس، والذي تم حقنه في أدمغة الفئران.

واستهدف هذا الناقل الفيروسي، الذي يعبر حاجز الدم في الدماغ (شبكة من الأوعية الدموية والأنسجة التي تبطن الجزء الداخلي من الدماغ وتحميه من المتسللين)، مناطق محددة من الدماغ حيث يتم التعبير عن جين MEF2C بكثرة في الفئران البالغة (مثل القشرة، والحصين، واللوزة الدماغية).
وقال العلماء: "نجح هذا العلاج في استعادة مستويات بروتين MEF2C في العديد من مناطق الدماغ وعكس التشوهات السلوكية لدى الفئران ذات الطفرة MEF2C".
ويعرف العلماء اضطراب طيف التوحد بأنه اضطراب نمو عصبي وراثي يتميز بعجز في التفاعل الاجتماعي والسلوكيات النمطية.
وقد يعاني البعض من أشكال خفيفة من الاضطراب والتي تتطلب القليل من الدعم الإضافي. بينما يمكن أن يكون الاضطراب شديدا لدرجة أنه قد يشكل عائقا خطيرا للمريض مدى الحياة.
ونحو ربع الأطفال المصابين بالتوحد لديهم الحد الأدنى من اللفظ، ما يعني أنهم يتحدثون 30 كلمة أو نحو ذلك.
ويمكن أن يكون التوحد مختلفا في بعض الأحيان بين الفتيات والفتيان، حيث من المعروف أن الفتيات المصابات بالتوحد يخفين علامات الاضطراب من أجل التأقلم مع الآخرين.